1400万元一针的美国诺华公司“天价药”获准进入中国

 　　据中国药物临床试验官网信息，罕见病SMA（脊髓性肌萎缩症）的治疗药物Zolgensma近日在中国正式启动三期临床。本次实验将由北大一院领衔，协和医院等8家国内机构参与其中。

　　Zolgensma来自美国药企诺华，被称为“医药史上最贵药物”，单价高达212.5万美元（约人民币1442万）。此次国内临床再次引发热议：该药为何如此“天价”？门槛之高，即使在国内落地患者也难以触及，是否有望纳入医保？

 

　　1400万元一针！救命药为何要天价？

 

　　SMA（脊髓性肌萎缩症）是一种罕见的神经肌肉病症，也是“渐冻症”的兄弟病。它常发于婴幼儿时期，高达万分之一的发病率，使它被称为“最常见的罕见病”。

　　而Zolgensma是目前已知针对SMA的公认有效治疗手段，通过单次注射即可阻断病程。

　　我国SMA患者每年新增1200例，现存患者超3万人。Zolgensma在我国临床试验正式获批，让万千患者终于看到一线希望。然而，1400万天价却使人望而生畏，甚至被斥为“用患者生命做要挟，索要赎金”。

　　生命无价，然而对药企来说，研发却有价。诺华CEO大卫·莱纳在面对天价争议表回应称其研发成本太高，只有这个价格才能覆盖成本，还说：“它只需要一次治疗，性价比更高。”

　　电影《我不是药神》也曾有类似困境的探讨。影片中，绝症药物“格列卫”也出自诺华。资料显示，其从开始研发到落地，耗时14年，成本800亿美元，上市后定价15万元/年——远远超出普通家庭承受能力。

　　天价药的残忍之处在于，似乎给了人们生命和健康的希望，却又让希望破灭。高昂定价下，似乎只有财富拥有者者才能掌握生命主动权。

　　据港媒报道，赌王何鸿燊生前为求续命，补脑针每日花费高达86万，最终用25亿港元换来“多活”11年；李嘉诚89岁身体走下坡路时，不惜重金求取美实验室的延年分子，一颗高达156万……难道最终决定生命的长度的，只能是钞票的厚度吗？

 

　　一线曙光？70万“低价”替代品成功入医保

 

　　对患者来说，此次天价Zolgensma的国内临床固然值得期待。然而，更“实际”的或许是——能否找到Zolgensma的平价替代？

　　目前，科学家找到了潜在替代品“诺西那生钠”。不过，70万元/针对绝大多数家庭来说依然难以负担。

　　所幸去年12月，诺西那生钠经成功谈判终于被纳入医保，自费部分仅为6000元左右，过去被价格劝退的SMA患者将因此获得重生机会。据悉，此次医保目录谈判成功的新增药品多达74种。

　　随着更多高价药纳入医保，千万被钱困住的患者，重新看到生命曙光。格列卫2015年就开始纳入各地医保，患者自行承担部分仅为原来16%左右；2017年，又进一步提升报销比例，单价从2.3万降至0.22万；近来随着我国科研进步，国产替代品也层出不穷。

　　“科研进步是生命之光”，随着科技进步，不仅SMA等罕见病可以得到治愈，就连基数更为广大的衰老也可以逆转。哈遗大学老龄研究中心副主任戴维.辛克莱尔曾表示：“疾病是一种人体衰老的外在表现形式，如果衰老能够得到逆转和颠覆，就有望从根本上预防疾病。”2013年，戴维教授在《cell》上发表论文，宣布发现一种“衰老颠覆”分子（爱沐茵核心成分），在逆转身体老化、机能衰退上潜力极佳。在动物实验上验证成功，他带领全家人一起食用，包括一条毛发金黄的宠物狗。

　　效果出乎意料。现年50岁的辛克莱教授，长期摄取该分子后，基因检测显示，他的生理年龄仅31.4岁，还表现出白发减少，皮肤、骨骼指标趋于年轻的潜力。

　　不过，在很长一段时间内，“爱沐茵”类分子剂都因获取困难，门槛极高（克价上万元），只有极少数富人群体才有能力获取。如今，我国科学家通过技术突破，终于成功实现该颠覆分子的量产，使其成本降低95%以上。由此产出的亲民版“爱沐茵”，被京东官方邀请入驻，常年占领京东营养健康榜“销冠”位置。资料显示，目前已有数十万中、老群体，衰退老化得以减缓。

 

　　“每一个群体都不该被放弃”

 

　　医保局代表张劲妮在此次谈判时反复强调：“每一个群体都不该被放弃。”

　　尤瓦尔·赫拉利也曾在《人类简史》中表示：“如果科学取得的疾病、抗老和再生的进展，却只能惠及富人，对无力负担科学奇迹的人来说是不公平的。”

　　诺西那生钠、格列卫等天价药入医保、前沿生命科技爱沐茵的普及，都是“科技平民化大趋势”的一个缩影。虽然过程不易，但相信未来，会有更多这样的生命科技成果“飞入寻常百姓家”，让未来科技之光能照亮更多生命。